专家：开展全球研发是创新药企“出海”的关键

在上海市生物医药行业协会近日主办的2024第二届浦江生物医药源头创新论坛上，多位业界人士认为，我国在创新药的原研领域潜力巨大，但需同步考虑全球生物经济的发展趋势，并在协同中寻求差异化机遇。

全球研发

当前，中国已成为全球第二大医药消费市场、第一大原料药出口国。根据上述论坛公布的数据，“十四五”以来，我国国产创新药数量和质量齐升，共有113个国产创新药获批上市，是“十三五”获批新药数量的2.8倍。

如何考虑全球生物经济的发展趋势？中国工程院院士、空军军医大学国家分子医学转化中心主任陈志南表示，生物经济现已成为人类经济社会发展的第四次浪潮，也是体现技术驱动型经济成长的重要因素。

“以美国生物经济整体目标为例，其规定20年内要提高基于细胞治疗的制造规模，并将基于细胞疗法的制造成本降低10倍以提升可获得性，减少健康不平等。降低制造成本、提升绿色效率将成为下一阶段的重点。”陈志南称。

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针对我国生物医药技术发展，陈志南则提出六大方面内容，即个体化医学、细胞治疗、人工智能与生物医药、基因编辑技术、核酸药物和组织工程与生物3D打印。

中国工程院院士、中科院上海药物研究所研究员丁健则表示，目前，药物研发正在从传统的小分子、抗体拓展到了细胞、微生物、溶瘤病毒等，这些不但拓展了药物的内涵，也会为治疗带来新契机。

丁健认为，肿瘤新药研发需注意几大挑战和机遇。第一，肿瘤治疗中存在很多关键蛋白，但由于其蛋白结构缺乏可结合口袋、缺乏活性酶等很难成药，一些新技术如SiRNA（小干扰RNA）、PROTAC（蛋白靶向降解嵌合体技术）、人工智能（AI）设计、新型递送技术或能带来解决方案。第二，抗肿瘤药物中的激酶抑制剂使得“耐药”频发，包括代谢重塑、肿瘤微环境、细胞因子群在内的生物系统重编程是重点方向。

第三，覆盖各阶段的联合用药应成为肿瘤治疗的大趋势，但当前这一领域研究多为随机开展的临床试验，亟需提高疗效、降低毒副作用的研究结果。此外，基因编辑技术、基于大数据和AI的药物设计都将成为肿瘤药物开发的重要方向。

“开展全球研发是创新药企‘出海’的关键，也是必然选择。”丁健告诉记者，一方面，药企需要在全球范围内寻找商业化落地的机会，另一方面，在全球多个国家开展临床试验既可以在节省成本的同时提升效率，也能为后续的落地打下基础。这和跨国药企来国内寻求科学家合作是一样的逻辑，双向协作很重要，但这需要一个逐步发展的过程。

校企合作

全球协同研发基础上，应如何更紧密地开展校企合作？

瑞士科学院院士霍斯特梵格（Horst Vogel）表示，从高校方面来看，不论是瑞典还是中国院校，一所领先的大学必须要在教育、科研上均走在前列。以生命科学为例，一些院校在课程设置上略有些老套、陈旧，需要将数学、物理和化学等学科都纳入进来做跨学科交叉，同时，基础研究也需要纳入更多可量化的指标。

霍斯特梵格称，以膜蛋白结构研究为例，这一领域的研究涉及生物、免疫等学科，需要长期持续地科研探索，科学家需要有足够的耐心。而近年来，借助一些影像学前沿方法，科学家能够通过高级实验室更细致地观察微生物，这都是技术带来的变革。

作为国内高校产学研融合的实践者，上海大学医学院院长刘斌也表示，校企合作过程中最重要是“聚焦需求”，包括聚焦国家战略层面的重大社会问题，以及聚焦需求的最终落地。也就是说，企业、高校要找准双方的共同结合点。

刘斌还称，校企合作理应该实现一些体制机制上的创新，并且利益相关方不仅只有校企，还要有政产学研医多方参与，这一过程中，高校会更关注学科体系建设、人才培养等，企业会更关注成果转化和应用、经济效益等。实际上，以共同的价值观来聚焦推动一个合作目标，社会和政府也会更支持。